Wirksamkeit – Definition & Bedeutung in der Medizin

Was ist Wirksamkeit?

Wirksamkeit ist ein grundlegender Begriff in der Medizin und Pharmakologie. Er beschreibt das Ausmaß, in dem ein Medikament, eine Therapie oder eine medizinische Maßnahme unter kontrollierten oder realen Bedingungen die beabsichtigte Wirkung erzielt. Die Wirksamkeit ist dabei ein zentrales Bewertungskriterium, anhand dessen Fachleute entscheiden, ob eine Behandlung empfohlen werden kann.

Arten der Wirksamkeit

In der medizinischen Wissenschaft unterscheidet man zwischen verschiedenen Formen der Wirksamkeit:

• Efficacy (Wirksamkeit unter Idealbedingungen): Gibt an, wie gut ein Mittel unter kontrollierten, optimalen Versuchsbedingungen wirkt, zum Beispiel in klinischen Studien.
• Effectiveness (Wirksamkeit unter Alltagsbedingungen): Beschreibt die tatsächliche Wirkung im klinischen Alltag, also unter realen Bedingungen mit echten Patientinnen und Patienten.
• Effizienz: Bezieht den Nutzen einer Behandlung in Relation zum Aufwand oder zu den Kosten ein.

Wirksamkeit in klinischen Studien

Die Wirksamkeit eines Medikaments oder einer Therapie wird vor der Zulassung in mehreren Phasen klinischer Studien untersucht. Dabei werden verschiedene Endpunkte gemessen, zum Beispiel die Reduktion von Symptomen, die Verbesserung von Laborwerten oder die Verlängerung der Lebenserwartung.

Studiendesign und Evidenzgrade

Je nach Studiendesign ist die Aussagekraft der ermittelten Wirksamkeit unterschiedlich stark. Als besonders belastbar gilt die Evidenz aus:

• Randomisierten kontrollierten Studien (RCT): Teilnehmende werden zufällig einer Behandlungs- oder Kontrollgruppe zugeteilt.
• Systematischen Übersichtsarbeiten und Meta-Analysen: Fassen die Ergebnisse mehrerer Studien zusammen und liefern so eine breitere Datenbasis.

Wirksamkeit vs. Sicherheit

Wirksamkeit allein reicht nicht aus, um eine Behandlung zu empfehlen. Sie muss stets im Verhältnis zur Sicherheit und dem Nebenwirkungsprofil bewertet werden. Eine Therapie gilt als sinnvoll, wenn ihr Nutzen die möglichen Risiken deutlich überwiegt. Dieses Verhältnis wird als Nutzen-Risiko-Abwägung bezeichnet.

Wirksamkeit bei der Arzneimittelzulassung

Bevor ein Arzneimittel in Deutschland und der Europäischen Union auf den Markt gebracht werden darf, muss seine Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität nachgewiesen werden. Zuständig dafür sind Behörden wie das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA).

Bedeutung für Patientinnen und Patienten

Für Patientinnen und Patienten ist die Wirksamkeit einer Behandlung von zentraler Bedeutung. Sie sollten bei ihren behandelnden Ärztinnen und Ärzten nach dem Nachweis der Wirksamkeit einer empfohlenen Therapie fragen. Informationen dazu finden sich auch in Beipackzetteln, Leitlinien sowie auf den Websites von Gesundheitsbehörden.

Quellen

1. World Health Organization (WHO): Health technology assessment. Verfügbar unter: https://www.who.int/health-topics/health-technology-assessment
2. Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM): Arzneimittelzulassung in Deutschland. Verfügbar unter: https://www.bfarm.de
3. Sackett DL et al.: Evidence-based medicine: How to practice and teach EBM. Churchill Livingstone, 2000.